INSANI AMAÇLI ILACA ERKEN ERIŞIM PROGRAMI KILAVUZU

INSANI AMAÇLI ILACA ERKEN ERIŞIM PROGRAMI KILAVUZU

(Sağlık Bakanlığı Ilaç ve Eczacılık Genel Müdürlüğü Ekim – 2005)

“COMPASSIONATE USE”Tanım

Bu program ülkemizde, Bakanlıkça ruhsatlandırılmış ve ulaşılabilir mevcut tıbbi ürünlerle tedavisi başarısız olmuş ciddi veya acil olarak yaşamı tehdit edici bir hastalığı olan ve bu konuda düzenlenmiş klinik araştırmalara ulaşma şansı olmayan hastalara, ülkemizde ruhsatlı olmayan, diğer ülkelerde ruhsatlı olan veya olmayan ilaç(lar)ın, ilacı geliştiren firma tarafından insani gerekçelerle ücretsiz temin edilmesini sağlayan bir düzenlemedir.Bu program klinik ilaç araştırması değildir. Bu programlarda ilacın etkililiği ile ilgili bilgi toplanılması amaçlanmaz ve bu tür bilgiler toplansa dahi, bu bilgiler Sağlık Bakanlığı tarafından ilacın ruhsatlandırılmasıyla ilgili prosedürlerde kullanılmaz.

Programın Uygulanacağı Hastalar

“Tanım” kısmında da belirtildiği üzere, bu program ülkemizde mevcut tıbbi ürünlerle tedavisi başarısız olmuş, ciddi veya acil olarak yaşamı tehdit edici bir hastalığı olan ve bu konuda düzenlenmiş klinik araştırmalara ulaşma şansı olmayan, hastalığı hekim tarafından teşhis edilerek program dahilinde tedaviye alınması sorumluluğu yazılı olarak üstlenilmiş ve Bakanlığa bildirilmiş olan hastalara uygulanır.

Programa Alınacak Araştırma Ilacına Ait Klinik Araştırma Fazı

Dünyada en az Faz II çalışmaları tamamlanmış ve Faz III çalışmaları başlamış olan ilaçlar bu programa alınmaktadır. Bir ilacın bu programa alınabilmesi için ülkemiz dahilinde Faz çalışmaları yapılması şartı aranmaz.

Programa Başvurmak Için Gerekli Koşullar

1.Programın uygulanacağı hasta vasıflarına uygun kişiler adına firma ya da hekim başvuruda bulunabilir.

2.Başvuru sahibi firma ya da hekim, ilaçla ilgili en az Faz II çalışmaların tamamlanmış ve Faz III çalışmaların başlamış olduğuna ilişkin bilgi vermelidir.

3.Ilaç Türkiye’de ruhsatlı olmamalıdır.

Programın Yürütülme Şekli

Bu program “tek bir hasta” veya “hasta grubu” için uygulanabilir.Bu program eğitim hastanelerinin yanısıra, uygulama yapılacak yerin yeterliliği onaylanmış devlet hastaneleri ile A1 sınıfı özel hastanelerde de uygulanabilir. Ancak polikliniklerde, özel muayenehanelerde ve dispanserlerde uygulanması mümkün değildir.

Ilaç ve Eczacılık Genel Müdürlüğü’nden Izin Alma Yöntemi

Söz konusu molekülün “Insani Amaçlı Ilaca Erken Erişim Programı”na girmesini öngören firmalar, Ilaç ve Eczacılık Genel Müdürlüğü (IEGM) Klinik Araştırmalar Şubesine, bu molekülün söz konusu programa alınması için başvururlar. Yerel Etik Kurul başvurusu eş zamanlı olarak yürütülebilir.Ilaç ve Eczacılık Genel Müdürlüğü’ne yapılacak başvuruya ilacı geliştiren firma ya da uygulamayı planlayan hekim tarafından hazırlanmış ve ilaçla ilgili gerekli bilgileri (ilacın formülü, etki mekanizması, şimdiye kadar ilaçla yapılan preklinik ve klinik çalışmalar, söz konusu hastalıkta önerilen dozu, güvenliliği, ilaç etkileşmeleri, yurtdışında “compassionate use” programı çerçevesinde kullanılıyorsa buna ilişkin bilgi vb.) içeren dosya ile “bilgilendirilmiş gönüllü olur formu” örneği eklenmelidir.Bu başvuru, Bakanlıkça uygun görüldüğü takdirde, firma yurda getirmeyi düşündüğü ilaç miktarını belgelemek suretiyle “ithal izni” için başvurur.

Programın Yürütüleceği Kurumdan Izin Yöntemi

Program başvurusu tek bir hasta ya da bir hasta grubu için yapılabilir.

“Tek bir hasta” için uygulamalarda: (Örnek: Diğer antifungallere yanıt vermeyen ciddi bir mantar infeksiyonunda “Insani Amaçlı Ilaca Erken Erişim Programı”na girmiş yeni bir antifungalin kullanımı)

1.Söz konusu firma ya da hekim;

i.bahse konu ilacı,

ii.uygulamayı yapacak hekim tarafından hazırlanmış ve söz konusu hastada ilacın kullanılmasının gerekçesiyle ilgili bir formu ,

iii.hastada kullanılacak ilaç miktarını belirtilen bilgi ve belgeleri içeren dosya ile Ilaç ve Eczacılık Genel Müdürlüğü’ne başvurur.

2.Hasta tarafından “bilgilendirilmiş gönüllü olur formu” doldurulmalıdır.

3.Tedavi sırasında ortaya çıkan advers etkiler, advers etki bildirim formu doldurularak Klinik Araştırmalar Şubesine, yürürlükteki ilgili mevzuatta tanımlanan sürelere uymak kaydı ile bildirilmelidir.

4.Yerel Etik Kurul kararı gönderilmelidir.

5.Ilacın kullanımı sırasında yapılacak rutin tetkikler haricindeki hiçbir tetkik ücreti hastaya ya da geri ödeme kurumuna ödettirilmemelidir.

6.Hekimin sorumlulukları ve uyacağı kuralları gösteren matbu bir yazı hekim tarafından imzalanmalıdır.

7.Ilacın kullanımı bittikten sonra tüm bu belgeler bir dosya halinde Ilaç ve Eczacılık Genel Müdürlüğü’ne teslim edilmelidir.

“Hasta grubu” için uygulamalarda: (Örnek: Mezotelyomalı hastalarda etkili yeni bir kanser ilacının kullanılması)

1.Söz konusu firma ya da hekim bahse konu ilacı için, IEGM’den “Insani Amaçlı Ilaca Erken Erişim Programı” izni almış olmalıdır.

2.Ilacı geliştiren firma tarafından hazırlanmış “dosya” ile yapılmış Yerel Etik Kurul onayı içeren dosyada;

a)Ilaçla ilgili gerekli bilgiler (ilacın söz konusu hastalık grubunda kullanılış gerekçesi, ilacın formülü, etki mekanizması, şimdiye kadar ilaçla yapılan preklinik ve klinik çalışmalar, söz konusu hastalıkta önerilen dozu, güvenliliği, ilaç etkileşmeleri, yurtdışında “compassionate use” programı çerçevesinde kullanılıyorsa buna ilişkin bilgi vb.),

b)Programla ilgili gerekli bilgiler (programın hangi merkez veya merkezlerde yapılacağı, merkez veya merkezlerdeki olası hasta sayısı, olgu rapor formları vb.)

c)IEGM, Klinik Araştırmalar Şubesi tarafından hazırlanan ve hekimin sorumlulukları ve uyacağı kuralları gösteren sorumlu araştırmacı tarafından imzalanmış matbu bir yazı bulunmalıdır.Her üç ayda bir, tedaviye alınan hastaların özellikleri, tedaviden yarar görüp görmedikleri, ortaya çıkan advers etkiler sıralama listesi halinde Klinik Araştırmalar Şubesine bildirilmelidir.

“Hasta grubu” için yapılan başvurularda; uygulamaya alınması düşünülen hastaya yetecek kadar (her ithalat için maksimum iki aylık doz ) ilaç ithal edilebileceği gibi, gerek görüldüğünde uygulama protokolü dahilinde tedaviye alınacak her hasta için ayrı ayrı ilaç ithalatı yapılabilir. Yalnız tedavi edilmesi düşünülen tüm hastalar için ilaç getirilmese de, belli sayıda hasta için başvuru anında hemen kullanılmak üzere ilacın getirilmiş olması gerekmektedir. Her iki durumda da uygulamada kullanılmayan ilaçların ne yapılacağı konusunda Ilaç ve Eczacılık Genel Müdürlüğüne bir tutanak ile bilgi verilmelidir. Kullanılmayan ilaçların imhası ile ilgili olarak, “ Ilaç Araştırmaları Hakkında Yönetmelik” hükümlerine uyulur.

Uygulama Sırasında Ilaç ve Eczacılık Genel Müdürlüğü’ne Verilecek Bilgiler

Uygulama sırasında ilacın kullanıldığı hastalarda ortaya çıkan ölümler (program ilacı ile ilgisi olsun veya olmasın) ve diğer ciddi advers olaylar en kısa sürede Klinik Araştırmalar Şubesine bildirilmelidir.

Uygulama Sonunda Sunulacak Sonuç Raporu

Uygulama sonunda “Sonuç Raporu” Klinik Araştırmalar Şubesine bildirilmelidir. Sonuç Raporu içeriğinde en az:

i)Programa alınan tüm vakaların

-adı soyadı

-yaşı

-cinsiyeti

-ağırlığı

-tanısı

-evresi

-daha önce kullanılmış tedavi yöntemleri

-kullanılan toplam ilaç sayısı

-ilaca başlanma evresi

-ilaçtan yarar görüp görmediği [mümkün olduğunda yarar, anlaşılabilir klinik ve laboratuar parametreler ile ifade edilmelidir (örn. patolojik laboratuar bulgusu düzeyinde azalma, lezyonların küçülmesi, hasta yaşam kalitesinde göreceli gelişme vb)]

ii)Sıralama listesi içeriği özet cetveli

iii)Programın yürütülmesinde fayda sağlanıp sağlanmadığı ile ilgili genel kanaat

iv)Sonuç, gözlem ,öneriler.

Programın Sonlandırılması

1.Hastanın yarar gördüğü hekimi tarafından belirtilen program, firma tarafından tek taraflı olarak sonlandırılamaz.

2.Ilacın güvenliliği ile ilgili risk/yarar profili hakkında olumsuz kanaat oluşması durumunda uygulama firma, hekim ve/veya Ilaç ve Eczacılık Genel Müdürlüğü’nce sonlandırılır.

3.Ilk başvuruda belirtilen süreden en az 15 gün önce, firma ya da hekim programı uzatmak için başvuruda bulunmazsa, program sonlandırılır. Bu durumda, Bakanlıkça programdan yarar gördüğü saptanan hastaların ilacını firma temin etmeye devam eder.

4.Ilacın ruhsat alması durumunda, ilacın firma tarafından temin edilerek sürdürülmesi koşulu ile program sonlandırılır.